Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза

 В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глазаКонсультативный совет FDA рекомендовал к одобрению экспериментальный генотерапевтический препарат компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения пациентов с потерей зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. Эксперты выступили за регистрацию лекарственного средства Luxturna (voretigene neparvovec) единогласно.


Безопасность и эффективность терапии препаратом Luxturna известным ранее как SPK-RPE65 оценивались в ходе клинического исследования III фазы с участием 29 пациентов в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65.


Согласно полученным данным, средний показатель двусторонних изменений по шкале MLMT (multi-luminance mobility testing) значительно отличался в группе SPK-RPE65 и контрольной группе через один год. У пациентов, получавших препарат Luxturna, были лучше показатели порога световой чувствительности во всем поле зрения, усредненному для обоих глаз, и показателю изменения подвижности глазного яблока в глазу, в который инъекция препарата была сделана раньше, чем во второй.


Следует отметить, что не было зафиксировано статистически значимых различий между группами по показателю изменения остроты зрения, усредненного для обоих глаз.


Окончательное решение по одобрению препарата Luxturna FDA должно принять в январе 2018 года.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • В США рекомендован к одобрению препарат бродалумаб для лечения псориаза
  • Новый противодиабетический препарат компании Sanofi рекомендован к одобрению в США
  • В Европе зарегистрирован препарат Галафолд (мигаластат) для лечения болезни Фабри
  • Компании Regeneron и Bayer разрабатывают препарат для лечения возрастной дистрофии сетчатки
  • Препарат Гиотриф (афатиниб) рекомендован к одобрению в Европе
  • Сравнение эффективности бевацизумаба и ранибизумаба при окклюзии ветвей центральной вены сетчатки
  • СНМР рекомендовал к одобрению препарат Имбрувика (ибрутиниб) компании Pharmacyclics
  • Европейские эксперты рекомендовали условно одобрить препарат Трансларна (аталурен) для терапии мышечной дистрофии Дюшена
  • Новый препарат компании AstraZeneca продемонстрировал эффективность в лечении рака легкого
  • Эксперты FDA рекомендовали к одобрению новый противоаллергический препарат Рагвитек
  • Вакцина Церварикс компании GlaxoSmithKline рекомендована к одобрению в Европе
  • В США рекомендован к одобрению препарат риоцигуат компании Bayer
  • Препарат Луцентис рекомендован к одобрению в Европе
  • Препарат для лечения пигментной дистрофии сетчатки компании Sucampo получил статус орфанного
  • Эксперты FDA рекомендовали новый противотуберкулезный препарат бедаквилин к одобрению
  • Комментарии к статье: В США рекомендована к одобрению генотерапия наследственной дистрофии сетчатки глаза (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.