Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » В США одобрен первый препарат для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии

В США одобрен первый препарат для лечения Х-сцепленной гипофосфатемииFDA одобрило препарат Крисвита / Crysvita (буросумаб / burosumab) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения взрослых и детей старше одного года с Х-сцепленной гипофосфатемией. Это редкое наследственное заболевание, характеризующееся низким уровнем фосфора в крови. Это приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией кости на протяжении всей жизни пациента.


Буросумаб стал первым одобренным лекарственным средством для лечения данного заболевания. Безопасность и эффективность препарата оценивались в четырех клинических исследованиях. Согласно полученным данным, у 94% взрослых пациентов, получавших буросумаб, был достигнут нормальный уровень сывороточного фосфора, тогда как в группе плацебо этот показатель был равен 8%. Среди детей у 94-100% пациентов, получавших буросумаб каждые две недели, уровень фосфора был в норме.


Наиболее распространенными побочными эффектами у взрослых пациентов, получавших Крисвита, были боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, снижение уровня витамина D, головокружение и запор. Наиболее частыми побочными реакциями у детей были головная боль, реакция на месте инъекции, рвота, снижение витамина D и лихорадка.


Х-сцепленная гипофосфатемия серьезное заболевание, затрагивающее около 3 тысяч детей и 12 тысяч взрослых в США. Большинство детей с данным диагнозом имеют невысокий рост, искривленные ноги, страдают от болей в костях и тяжелой зубной боли, имеют нарушение подвижности, потерю слуха.

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа
  • FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Шагаса
  • FDA рассмотрит в ускоренном режиме заявку на одобрение препарата эмицизумаб компании Roche для лечения гемофилии
  • FDA одобрило препарат Стиварга (регорафениб) для лечения гепатоклеточной карциномы
  • Препарат Револейд компании «Новартис» одобрен в России к применению у детей с диагнозом идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура
  • Препарат сирукумаб эффективен при ревматоидном артрите
  • Экспериментальный препарат дупилумаб продемонстрировал эффективность в лечении атопического дерматита
  • Препарат Куван для лечения фенилкетонурии у детей младше четырех лет одобрен в Европе
  • В Японии одобрен новый препарат Стренсик для лечения гипофосфатазии
  • В Европе рекомендован к одобрению препарат Левемир для лечения сахарного диабета у детей от одного года
  • В США одобрен препарат Трексимет для лечения мигрени у детей
  • Получены положительные результаты клинического исследования препарата для лечения фенилкетонурии у детей младше четырех лет
  • Выявлены побочные эффекты терапии тироксином
  • FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
  • FDA одобрило Пегасис для лечения гепатита С у детей и подростков
  • Комментарии к статье: В США одобрен первый препарат для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.