Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » ЕМА предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии

ЕМА предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии Компания «Рош» объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов с СМА в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Статус PRIME предоставляется EMA с целью поддержать дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов. [1] Рисдиплам – принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 – показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3. [2,3] Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы. [4] Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме. [5]

 

«Рош» ведет клиническую разработку рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией PTC Therapeutics.

«СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Решение о предоставлении статуса PRIME рисдипламу говорит о том, что EMAпризнает высокий потенциал этого перорального системного средства в достижении клинически значимых результатов для пациентов и в удовлетворении сохраняющейся медицинской потребности в лечении СМА».


Статус PRIME для рисдиплама основан на результатах первой части базовых исследований FIREFISH (оценка безопасности и определение дозировки у детей с СМА первого типа) и SUNFISH (с участием детей и взрослых с СМА 2 и 3 типа), а также на сохраняющейся медицинской потребности в альтернативных методах лечения и вариантах введения препаратов пациентам с СМА.


Промежуточные результаты первой части исследования FIREFISH, презентация которых состоялась на конгрессе Всемирного общества по нервно-мышечным заболеваниям (WMS) 2018 года, продемонстрировали достижение ключевых показателей развития, включая сидение без поддержки, у младенцев с СМА первого типа, получавших рисдиплам. [3]


Моторная функция и показатели развития, достигнутые в первой части исследования FIREFISH*[3]

Определение через 8 месяцев лечения

Пациенты (n=14)

Пациенты могут сидеть с поддержкой или без поддержки, оценка производилась с помощью модуля 2 шкалы оценки неврологического статуса детей младшего возраста, разработанной в больнице Хаммерсмит (Hammersmith Infant Neurological Examination – HINE-2), % (n)

43% (6)

Пациенты могут сидеть без поддержки, оценка с помощью HINE-2, % (n)

21% (3)

*Дата завершения сбора данных: 7 сентября 2018 г.

Девятнадцать из двадцати одного ребенка (90%), получавшего рисдиплам, оставались в живых, а лечение двух других было прекращено из-за фатального прогрессирования заболевания. [3] С момента начала исследования никому из участников не потребовалась трахеотомия или постоянная вентиляция легких, и ни один ребенок не потерял способность глотать. [3] Наиболее частыми нежелательными явлениями были лихорадка (пирексия; 52,4%), диарея (26,8%), инфекции верхних дыхательных путей (19%), инфекции уха (14,3%), пневмония (14,3%), запор (14,3%), рвота (14,3%), кашель (14,3%) и воспаление верхних дыхательных путей (14,3%). [3]

Промежуточные результаты первой части исследования SUNFISH по СМА 2 и 3 типа, которые были также представлены на WMS 2018, продемонстрировали в среднем более чем двухкратное увеличение уровня белка SMN в крови после 12 месяцев лечения. [2] У пациентов, получавших рисдиплам не менее года (n=30), балльный показатель моторной функции (MFM; данный показатель принят в качестве первичной конечной точки в подтверждающей части исследования SUNFISH, а также в качестве шкалы, используемой для оценки моторной функции при нервно-мышечных заболеваниях) улучшился относительно исходного уровня в среднем на 3,1 балла.

Показатели моторной функции, достигнутые в первой части исследования SUNFISH*[2]

Время оценки

<span style="font-size: 12px;">>12 месяцев лечения

Показатель моторной функции (MFM)

Все пациенты (n=30)

Возраст 2-11 (n=17)

Возраст 12-24 (n=13)

Доля пациентов, у которых наблюдалось улучшение (т.е. изменение от начального уровня MFM ≥3), % (n)

63,3% (19)

76,5% (13)

46,2% (6)

*Дата завершения сбора данных: 6 июля 2018 г.


Серьезные нежелательные явления включали в себя тошноту (4%), инфекции верхних дыхательных путей (4%) и рвоту (4%). [2]


До настоящего времени не выявлено никаких данных о лекарственной безопасности, по причине которых потребовалось бы прекращение участия в исследованиях FIREFISH и SUNFISH.


Ссылки


1. Horn L et al. First-line atezolizumab plus chemotherapy in extensive-stage small-cell lung cancer. N Engl J Med. 2018; DOI: 10.1056/NEJMoa1809064.


2. European Medicines Agency. PRIME Designation. 2018. Доступно по ссылке: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines. Ссылка действительна на декабрь 2018 г.


3. Mercuri E et al. SUNFISH Part 1: Risdiplam (RG7916) treatment resulted in a sustained increase of SMN protein levels and improvement in motor function in patients with Type 2 or 3 SMA. In: Proceedings of the 23rd International Annual Congress of the World Muscle Society Congress; 2-6 Oct 2018; Argentina: WMS; 2018. Poster nr 255.


4. Baranello G et al. FIREFISH: Risdiplam (RG7916) improves motor function in babies with Type 1 SMA. In: Proceedings of the 23rd International Annual Congress of the World Muscle Society Congress; 2-6 Oct 2018; Argentina: WMS; 2018. Poster nr 258.


5. Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46.


6. Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018;61:6501-17.


7. Farrar MA and Kiernan MC. The genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015;12:290- 302.


8. Cure SMA. About SMA. 2018. Доступно по ссылке: http://www.curesma.org/sma/about-sma/. Ссылка действительна на декабрь 2018 г.


9. Spinal Muscular Atrophy UK. What is spinal muscular atrophy? Доступно по ссылке: http://www.smasupportuk.org.uk/what-is-spinal-muscular-atrophy. Ссылка действительна на декабрь 2018 г.


10. Hamilton G and Gillingwater TH. Spinal muscular atrophy: going beyond the motor neuron. Trends Mol Med. 2013;19:40-50.


Пресс-релиз


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Компания Janssen подала в Минздрав заявку на регистрацию лекарственного средства нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Компания «Рош» объявляет о новой информации по препарату рисдиплам при спинальной мышечной атрофии (СМА) на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний
  • Препарат компании Roche продемонстрировал эффективность в лечении спинальной мышечной атрофии
  • FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) для лечения редкого генетического заболевания орфанный статус
  • Препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна получил статус орфанного
  • В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Российско-германский препарат от гепатита включен в программу PRIME
  • FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • FDA предоставило орфанный статус препарату велипариб (veliparib) фармкомпании Abbvie для лечения рака легкого
  • Препарату Актемра предоставлен статус принципиально нового лекарственного средства для лечения системной склеродермии
  • Препарат селинексор компании Karyopharm Therapeutics получил статус орфанного в США для лечения множественной миеломы
  • Рош приобретает компанию Trophos для расширения портфолио по нервно-мышечным заболеваниям с высокой потребностью в новых методах лечения
  • FDA предоставило препарату кустирсен для лечения рака простаты статус ускоренного рассмотрения
  • FDA предоставило статус орфанного препарата антибиотику тигециклин в качестве средства для лечения острого миелолейкоза
  • FDA предоставило статус принципиально нового лекарственного средства препарату для лечения гепатита С
  • Комментарии к статье: ЕМА предоставило статус PRIME препарату рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.