Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » FDA одобрило генотерапевтический препарат Золгенсма компании AveXis для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией

FDA одобрило генотерапевтический препарат Золгенсма компании AveXis для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией FDA одобрило генотерапевтический препарат Золгенсма / Zolgensma (онасемноджен абепарвовек / onasemnogene abeparvovec-xioi) компанииAveXis, предназначенный для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) в наиболее её тяжелой форме.


Спинальная мышечная атрофия - это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1. Оно поражает часть нервной системы, контролирующей сознательное движение мышц. Дети не могут поднимать голову, сидеть или поворачиваться, испытывают трудности с глотанием и дыханием и нуждаются в постоянном уходе. Zolgensmaявляется первой и единственной генной терапией, одобренной FDA для лечения СМА.


Однократное внутривенное введение препарата приводит к экспрессии белка SMN в двигательных нейронах, тем самым существенно улучшая выживаемость и двигательные функции.


Безопасность и эффективность препарата Золгенсма подтверждаются результатами продолжающегося клинического испытания и уже завершенного клинического исследования с участием в общей сложности 36 пациентов со спинальной мышечной атрофией в возрасте от 2 недель до 8 месяцев на момент начала исследования.


Согласно полученным результатам, у детей, получивших терапию Золгенсма, были зафиксированы значительные улучшения показателей моторного развития, в частности, контроля положения головы и способности сидеть без поддержки. Терапия позволяет остановить прогрессирование заболевания и демонстрирует беспрецедентные показатели выживаемости среди пациентов со СМА.


Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с использованием препарата Золгенсма, были повышенные ферменты печени и рвота.

 

скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • Препарат нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии получил статус орфанного в России
  • Компания Janssen подала в Минздрав заявку на регистрацию лекарственного средства нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии
  • Компания «Рош» объявляет о новой информации по препарату рисдиплам при спинальной мышечной атрофии (СМА) на конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний
  • Препарат компании Roche продемонстрировал эффективность в лечении спинальной мышечной атрофии
  • Компания Sarepta получила положительные результаты в клиническом исследовании нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • В Европе зарегистрирован первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • В США одобрен препарат Эмфлаза (дефлазакорт) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
  • FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • В Европе зарегистрирован препарат Галафолд (мигаластат) для лечения болезни Фабри
  • В США одобрен препарат Диспорт для лечения мышечной спастичности
  • Рош приобретает компанию Trophos для расширения портфолио по нервно-мышечным заболеваниям с высокой потребностью в новых методах лечения
  • Начался набор пациентов для участия в исследовании препарата компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
  • В России разрешено использование биопрепарата адалимумаб для лечения болезни Крона у детей
  • FDA одобрило препарат Процисби, предназначенный для лечения нефропатического цистиноза
  • Комментарии к статье: FDA одобрило генотерапевтический препарат Золгенсма компании AveXis для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.