Дайджест / Новые лекарства, формы и показания » Одобрены новые показания к применению препарата Калидеко (ивакафтор) для лечения муковисцидоза

Одобрены новые показания к применению препарата Калидеко (ивакафтор) для лечения муковисцидозаFDA одобрилорасширение показаний к применению препарата Калидеко / Kalydeco (ивакафтор / ivacaftor) компании Vertex Pharmaceuticals, предназначенного для лечения муковисцидоза. Ранее лекарственное средство было одобрено для терапии пациентов с муковисцидозом с наличием одной из 10 мутаций в гене, кодирующем белок CFTR. Полученное одобрение позволяет использовать его для лечения пациентов с наличием одной из 33 мутаций.

 

Данное решение было принято на основе результатов лабораторных исследований в сочетании с доказательствами из более ранних клинических испытаний. Многие мутации при муковисцидозе встречаются очень редко, поэтому проведение клинических исследований невозможно. В связи с этим FDA вынуждено было использовать альтернативный подход, основанный на точной медицине.

 

При муковисцидозе поражаются клетки, производящие слизь, пот и пищеварительные соки. Причиной развития заболевания являются мутации в гене, кодирующем белок CFTR, который регулирует транспорт ионов хлора через мембрану клетки. Эти нарушения приводят к тому, что у пациентов образуется густая слизь, которая накапливается в легких, желудочно-кишечном тракте идругих частях тела, что ведет к развитию проблем с дыханием, пищеварением и других осложнений.


В лабораторных испытаниях было показано, что ряд генных мутаций, при которых ивакафтор не был зарегистрирован, ответили на лекарственный препарат. Муковисцидоз является редким заболеванием, которое диагностируется примерно у 30 тысяч человек в США. Расширение показаний к применению лекарственного средства позволит помочь еще 3% пациентов с муковисцидозом.


Препарат Калидеко (ивакафтор) одобрен для применения пациентами в возрасте 2 лет и старше.


скачать dle 11.0фильмы бесплатно



Похожие материалы

  • В США одобрено новое показание к применению препарата Опдиво (ниволумаб)
  • FDA расширило показания к применению препарата Харвони для лечения гепатита С
  • Препарат Оркамби компании Vertex Pharmaceuticals для лечения муковисцидоза одобрен в США
  • Препарат Калидеко (ивакафтор) одобрен для лечения детей с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет
  • FDA одобрило новое показание к применению препарата Велкейд (бортезомиб)
  • Еврокомиссия одобрила расширение показаний к применению препарата Халавен (эрибулин)
  • Компания N30 Pharmaceuticals изучает новый препарат для лечения муковисцидоза
  • Препарат Калидеко (ивакафтор) одобрен в США по дополнительному показанию
  • В Европе одобрено расширение показаний к применению препарата Эсмия (улипристала ацетат)
  • FDA зарегистрировало тобрамицин в форме порошка для ингаляций при муковисцидозе
  • FDA рассмотрит заявку на расширение показаний к применению препарата Ферагем (ферумокситол)
  • Росздравнадзор зарегистрировал тест-систему для определения муковисцидоза
  • В Европе одобрен новый препарат Kalydeco (ivacaftor) для лечения муковисцидоза
  • FDA одобрило препарат Kalydeco (ivacaftor) для терапии кистозного фиброза
  • FDA приняло к рассмотрению препарат Калидеко для лечения кистозного фиброза
  • Комментарии к статье: Одобрены новые показания к применению препарата Калидеко (ивакафтор) для лечения муковисцидоза (0)
    Информация
    Комментировать статьи на сайте возможно только в течении 1 дней со дня публикации.